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解決器官供體短缺的可能途徑有哪些?

傳統(tǒng)同源重組打靶基因技術有哪些弊端?類器官藥物開發(fā)及產業(yè)化前景如何?2021年7月6日，新型生物醫(yī)學模型探究學術報告會在重慶兩江新區(qū)協同創(chuàng)新區(qū)創(chuàng)新Σ空間成功舉辦，報告會聚焦新型生物醫(yī)學前沿動態(tài)，探討未來生物科技產業(yè)化方向。

報告會由吉林大學重慶研究院、兩江協同創(chuàng)新區(qū)公司聯合主辦。韓國科學技術翰林院院士、韓國國立忠北大學教授金南衡，吉林大學教授、生物科技領域國際知名專家歐陽紅生，圍繞類器官藥物研發(fā)、腦類器官批量化生產及異種移植、基因編輯等前沿生物科技進行了一場深入淺出的現場分享。

會上，歐陽紅生拋出了一組數據：

美國每年等待器官移植的患者大約有12萬余人，能夠順利進行移植的不到3萬人。中國每年約30萬人亟需器官移植，而能夠完成器官移植手術的僅1萬余人。

數據顯示，不管國內國外，器官供體都存在嚴重的短缺問題，挽救生命，或延長患者生命，器官供體都不可或缺。

歐陽紅生說，“豬不僅是拿來吃的，它更有可能是未來人類器官供體的最大來源，與人類‘親緣關系’較近的狒狒等非人靈長類動物相比，實驗證明，豬是人類器官培育更為合適的生物載體。”

他表示，豬可大量獲得，價格較低、易于繁殖與飼養(yǎng)、器官大小足以滿足人類的移植需求，特別是豬的遺傳工程較易開展，可以說，“豬最具備作為人類器官供體的潛能”。

以豬作為生物載體，圍繞器官供體培育，歐陽紅生對新型基于核酸酶的基因編輯技術進行了解讀。他指出，傳統(tǒng)的靶向基因組編輯技術主要依賴于基因同源重組原理，在干細胞中的操作效率極低，而通過新基因技術可以高效“敲除”豬的抗原基因及內源性逆轉錄病毒，表達人補體調節(jié)蛋白基因，降低免疫排斥反應，進而實現豬胰島素、血清白蛋白、紅細胞生成素等基因的人源化，在技術上完全可行。

會上，金南衡教授對類器官生成、藥物研發(fā)及應用等方面進行了詳細解讀。

據介紹，基于干細胞自組裝能力而產生的類器官，在現實中可用于新藥開發(fā)、定制化醫(yī)療、癌癥研究及再生醫(yī)療等領域，有著廣泛的用途與巨量的市場空間，越來越受到資本的青睞，特別是利用類器官可以有效加快醫(yī)藥開發(fā)的流程，提高治療的特異性及療效。

金南衡介紹，以韓國為例，近五年時間，投向類器官生物研發(fā)的投資基金項目數、投入資金數分別增長了近40倍、60倍。他指出，類器官藥物開發(fā)平臺尤其受到大型制藥公司的重視，與新藥開發(fā)的傳統(tǒng)方式相比，以類器官作為新藥研發(fā)與臨床的“橋梁”，時間可以節(jié)省5.5年，其成功率可以提高80%。

據了解，目前金南衡的研發(fā)與項目團隊已擁有IPSC細胞系，順利推進了中腦類器官量產，建立了高速、批量化腦類器官生產技術，腦類器官生產周期可從6個月縮短至30天。同時，該團隊還打造了3D直接培養(yǎng)法肝類器官生產平臺及推出了ASD等疾病的新治療方案。

歐陽紅生

吉林省基因組編輯科技創(chuàng)新中心主任

吉林大學唐敖慶特聘教授

吉林大學科技創(chuàng)新團隊負責人

中國畜牧獸醫(yī)學會動物生理生化學分會副理事長

 

韓國翰林院(科學技術院)院士 / 國際知名生物學家

韓國忠北國立大學教授/博士生導師

美國俄勒岡州立大學農學博士

韓國國家重點實驗室主任

韓國動物生命工學會會長

韓國忠北大學動物生命科學研究所所長